Nature 雙研究：iPSC 多巴胺神經元移植，帕金森氏症對因治療現曙光

帕金森氏症的根因，恰好能被細胞療法對準

帕金森氏症（PD）是僅次於阿茲海默症的第二大神經退行性疾病，全球患者數預計 2040 年達約 1,300 萬。其核心病理是腦內分泌多巴胺的神經元逐漸死亡，導致手震、肌肉僵硬、動作遲緩。現有藥物（如左旋多巴）早期有效，但隨病程進展效果減弱且易出現異動症。既然病根是「多巴胺神經元流失」，科學家長期設想：若能補回這些神經元，是否就能從根本改善症狀？2025 年 4 月，兩項發表於頂刊《Nature》的 1 期臨牀試驗，給出令人振奮的答案。

日本京都大學：iPSC 多巴胺神經元雙側腦移植

京都大學高橋淳教授團隊自 2018 年起，將「臨牀級 iPSC（誘導性多能幹細胞）衍生多巴胺神經元」雙側移植入 7 名帕金森氏症患者的腦部殼核。2025 年 4 月 17 日，團隊在《Nature》發表結果：24 個月追蹤期內未出現嚴重不良事件，移植細胞無異常增生、未形成腫瘤；多巴胺合成能力（以 18F-DOPA PET 測量）呈劑量依賴性提升，平均增加 44.7%，高劑量組更高達 63.5%；6 名可評估療效的患者，運動功能評分（MDS-UPDRS III）平均改善 9.5 分（OFF 狀態改善 20.4%）。這是全球首個以 iPSC 衍生神經元治療帕金森氏症的醫師主導臨牀試驗，證實了「以幹細胞補回丟失神經元」的安全性與潛在療效。

作為日本幹細胞的代表性突破，京都大學的 iPSC 臨牀為全球帕金森氏症對因治療立下里程碑；想橫向比較各國進展，可參考我們的全球幹細胞治療發展地圖。

美國紀念斯隆凱特琳：hESC 來源細胞同樣報捷

同一天，美國紀念斯隆凱特琳癌症中心（MSK）Viviane Tabar 團隊發表了「人胚胎幹細胞（hESC）衍生多巴胺能神經前體細胞」bemdaneprocel（又名 MSK-DA01）的 1 期結果：12 名患者接受單側殼核移植，配合約 1 年免疫抑制，主要安全終點達標；18 個月時殼核多巴胺攝取增加，高劑量組 MDS-UPDRS III（OFF）平均改善 23 分，且未出現移植相關異動症。《Nature》於 2025 年 5 月以「細胞療法的新進展」為題將這兩項突破放上封面，標誌帕金森氏症「對因治療」進入臨牀驗證新階段。

仍待跨越的三道關卡

儘管結果積極，兩項研究均有小樣本、開放標籤、無安慰劑對照等限制。下一步需更大規模隨機試驗來驗證療效、移植物長期存活與整合，並優化劑量、免疫抑制策略與移植定位。另一個被忽視的風險是「宿主對移植物」的病理蛋白傳播：過往胎兒移植長期追蹤發現，患者腦內 α-突觸核蛋白（α-syn）會侵入移植神經元、形成路易氏體。現有臨牀方案尚未整合「抗傳播」策略，相關抗體、疫苗與反義寡核苷酸療法正積極研發中。此外，為解決免疫排斥，多國已建立「超級捐贈者（HLA 同源純合）」iPSC 細胞庫，以生產廣泛相容的現貨型細胞產品，降低對長期免疫抑制的依賴。

與國內進展的呼應

中國團隊在通用型 iPSC 衍生多巴胺神經前體細胞上也取得領先突破：多家企業與國家神經疾病醫學中心（北京天壇醫院等）牽頭的註冊臨牀試驗已陸續啟動，採用國際公認的隨機、盲法終點評估設計，部分候選藥物已獲中美監管機構批准進入臨牀。這意味著，全球範圍內「以細胞補回多巴胺神經元」的對因療法，正從實驗室快速走向真實臨牀。

資料來源

本文綜合整理自：京都大學 CiRA 新聞稿（2025-04-17 / 2025-09-24）、Nature 封面研究（2025-04 雙論文）、PMC 綜述《Current therapeutic strategies in Parkinson’s disease: Future perspectives》，以及公開中文醫學報導。

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免責聲明：本文為基於公開國外臨牀與科研資訊的綜合科普，僅供健康知識參考，不構成任何醫療診斷、治療建議或招攬。具體治療方案請諮詢具資格的醫生。文中提及的藥物與療法在部分國家仍處於臨牀試驗或審批階段，未必已於香港/中國大陸獲批上市。