每月一次幹細胞輸注，連續4次，大腦萎縮放緩近一半

阿爾茨海默病（AD）是全球最令人揪心的疾病之一。隨着病程進展，患者的大腦會逐漸萎縮，記憶與生活能力一點點喪失。目前藥物大多隻能延緩症狀，真正能改變疾病進程的治療仍然稀缺。

近期，兩項最新進展，讓人們看到了幹細胞療法在阿爾茨海默病中的希望：一項發表於 Nature Medicine 的權威研究顯示，靜脈輸注幹細胞能讓大腦萎縮速度減緩近一半；另一項來自美國的“首例直接腦內幹細胞注射”試驗，則帶來了更大膽的改善信號。

《自然醫學》：靜脈輸注，讓大腦“老得更慢”

這項IIa期隨機、雙盲、安慰劑對照研究，在美國10家中心開展，共納入近50名輕度阿爾茨海默病患者。研究設置了四個方案：安慰劑、2500萬幹細胞一次、2500萬幹細胞連續四次、以及1億幹細胞連續四次，每月輸注一次，隨訪39周。

主要結果：

全腦萎縮速度：治療組患者的大腦萎縮進展速度，比對照組減緩約48%；連續四次給藥效果最明顯。

記憶中樞海馬區：萎縮減緩幅度甚至達到60%以上。

日常功能：高劑量組在生活能力量表上顯著改善。

安全性：未出現嚴重輸注相關不良事件，無過敏反應和影像學異常。

一句話總結：每月一次、連續四次的靜脈幹細胞輸注，不僅安全，還可能讓大腦“老得更慢”。

美國RBI：直接把幹細胞送進大腦

如果説靜脈輸注是“穩健路線”，那麼來自美國 Regeneration Biomedical（RBI）的嘗試，則是更為“激進”的探索。8月25日，該公司公佈了全球首個 “直接腦內幹細胞注射” 的I期試驗結果隨訪情況。本研究在加州Hoag醫院開展，共有6位輕中度阿爾茨海默病患者參加。

操作方式：

先從患者自身脂肪中獲取幹細胞，在實驗室裏擴增並激活Wnt通路；

再通過植入的Ommaya儲液器，把細胞直接注入腦室系統，讓它們隨腦脊液在全腦彌散。

結果亮點：

安全性：最長隨訪72周，未見與治療相關的不良事件；

早期療效信號：

80%患者的Tau蛋白水平改善；

60%患者的澱粉樣蛋白負荷下降；

80%患者的認知量表ADAS-cog改善；

60%患者的MMSE評分提高。

與目前已上市的抗體藥物（如Leqembi、Kisunla）相比，RBI的幹細胞療法不僅沒有出現腦水腫/出血（ARIA）等風險，而且在小樣本中還看到了“認知改善”的趨勢。

專家聲音：從“對症”到“修復”

RBI創始人兼神經外科醫生 Christopher Duma 博士 在接受媒體採訪時表示：

阿爾茨海默病的真正問題是神經細胞的死亡，而澱粉樣蛋白和Tau可能只是結果，而非根源。

幹細胞的價值在於修復和補充細胞，而不是單純清除沉積物。

自體脂肪來源的幹細胞易於獲取，免疫兼容性好，激活Wnt通路後具備更強的再生潛力。

未來5–10年內，這一療法不僅可能改變阿爾茨海默病，還可能擴展到帕金森病、ALS、多發性硬化、腦外傷等一系列中樞神經系統疾病。

結 語

從靜脈輸注到腦內注射，幹細胞療法正在不同路徑上探索阿爾茨海默病的可能性。

靜脈輸注：安全、操作簡便，已經顯示出“減緩腦萎縮”的堅實數據；

直接腦內注射：大膽、創新，初步出現“認知改善”的跡象；

理念層面：幹細胞療法代表從“對症緩解”到“修復補充”的全新方向。

對患者和家屬來説，哪怕只是讓大腦“老得慢一點”，都是巨大的希望。隨着更多臨牀試驗展開，幹細胞療法或許正在為阿爾茨海默病打開一個全新的治療時代。

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