全球突破：幹細胞衍生胰島細胞讓 10/12 第一型糖尿病患者停用胰島素
為何這則消息震動糖尿病界
2025 年 6 月，美國波士頓生物科技公司 Vertex Pharmaceuticals 在美國糖尿病學會（ADA）年會上同步於《新英格蘭醫學期刊》（NEJM）發表了幹細胞衍生「全分化胰島細胞」療法 zimislecel（研發代號 VX-880）的關鍵臨牀數據。這被業界視為第一型糖尿（T1D）「治本」療法邁出的里程碑一步。第一型糖尿病源於自體免疫破壞胰島內分泌胰島素的 β 細胞，患者終身依賴外源胰島素。即便有先進的胰島素傳輸與血糖監測系統，嚴重低血糖事件仍可能致命。全球僅約四分之一 T1D 患者能達到糖化血色素（HbA1c）低於 7% 的共識目標——現有標準治療始終未能解決「根本缺胰島素」的問題。
作為美國幹細胞研究的標誌性成果，zimislecel 展示了西方在異體現貨型細胞療法上的領先佈局；若想一覽全球各國幹細胞發展版圖，可參考我們的全球幹細胞治療發展地圖。
療法原理：把實驗室培養的 β 細胞種回肝臟
Zimislecel 是一種「同種異體、現貨型（off-the-shelf）」的幹細胞衍生完全分化胰島細胞。研究人員先以幹細胞誘導分化為可分泌胰島素的 β 細胞，再經門靜脈單次輸注到患者肝臟。植入的細胞會像胰腺胰島一樣感知血糖、分泌胰島素，從而恢復生理性的內源胰島素分泌。由於植入的是「外來」細胞，患者需配合免抑制治療（免疫抑制療程）以防止排斥。這也是該療法目前最主要的風險與限制所在。
關鍵數據：12 名患者，10 人一年後停用胰島素
在 FORWARD-101 臨牀試驗（1/2 期部分）中，12 名接受全劑量單次輸注、且追蹤至少一年的 T1D 患者，結果高度一致且持久：全部 12 人移植後均可檢測到 C-肽（代表植入細胞成功存活並分泌胰島素）；全部 12 人達到 ADA 目標——HbA1c 低於 7%、血糖處於目標區間（70–180 mg/dL）時間超過 70%；自第 90 天起無嚴重低血糖事件；每日外源胰島素用量平均下降 92%；10/12（83%）在 12 個月時完全停用外源胰島素，實現「胰島素獨立」。這組數據發表於 NEJM（2025 年 9 月正式刊號），並由賓州大學醫學院 Rickels 醫生於 ADA 大會口頭報告。
安全性與未解挑戰
Zimislecel 整體耐受性良好，多數不良事件為輕中度，未出現與療法相關的嚴重不良事件。最常見的嚴重不良事件為嗜中性白血球減少（3 例）；試驗中 2 例死亡均經評估與療法本身無關（分別與免疫抑制併發感染及原有神經認知退化相關）。專家普遍指出，免疫抑制本身帶來感染、腎毒性與潛在癌症風險，對預期壽命數十年的年輕患者，「長期免疫抑制可能比每天打胰島素更不划算」。因此下一步重點在於：以基因編輯讓細胞「隱形」躲過免疫攻擊，從而免除或減輕免疫抑制——這正是多家公司（如 Sana Biotechnology 的「低免疫原性平台」）積極攻關的方向。
對中國患者的意義與時間表
Vertex 已於 2021 年獲 FDA 快速通道資格，並計劃在 2026 年提交監管申請；3 期試驗約納入 50 名患者。若結果正面，這將是首個可規模化供應的幹細胞衍生胰島療法。值得注意的是，中國研究團隊亦在探索「以患者自身脂肪細胞重編程為 β 細胞」的個體化路線，優勢是來自自體、不易被排斥，但個人化製備成本偏高，大規模普及仍待突破。對於深受血糖波動與低血糖困擾的 T1D 患者，細胞療法代表了一種「恢復自身分泌胰島素」的全新希望，但距離普及上市仍有賴更大樣本、長期追蹤與成本下降。
資料來源
本文綜合整理自：Vertex Pharmaceuticals 官方新聞稿（2025-06-20）、New England Journal of Medicine《Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes》（2025-06-20 線上發表）、ADA 85th Scientific Sessions 會議報告，以及 Breakthrough T1D、Live Science 等公開報導。
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免責聲明：本文為基於公開國外臨牀與科研資訊的綜合科普，僅供健康知識參考，不構成任何醫療診斷、治療建議或招攬。具體治療方案請諮詢具資格的醫生。文中提及的藥物與療法在部分國家仍處於臨牀試驗或審批階段，未必已於香港/中國大陸獲批上市。
