重磅！中國首款幹細胞藥物「艾米邁託賽」新適應症申報臨牀

2026年8月17日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理了艾米邁託賽注射液（商品名：睿鉑生）的新適應症臨牀試驗申請，受理號 CXSL2600873。

這是作為中國首款、也是目前唯一一款獲批上市的間充質幹細胞（MSC）藥物，獲批之後，它並沒有止步於最初的適應症，而是陸續在多個方向上啓動了新的臨牀研究。

口腔黏膜炎：發生率高卻一直沒有特效藥

口腔黏膜炎，是造血幹細胞移植最常見的併發症之一，發生率可高達約 75%。它的成因是：移植前的大劑量化療、放療會”誤傷”口腔黏膜的健康細胞，使黏膜屏障變脆；移植後免疫系統重建、抵抗力極低，口腔內的細菌真菌又趁虛而入。輕則紅腫潰瘍，重則劇痛到無法進食、喝水，甚至無法説話。

更棘手的是——目前針對口腔黏膜炎，還沒有特效藥。現有的漱口、冷療、紫外線、局部鎮痛、外用生長因子等手段，目標都是”緩解疼痛、縮短病程”，屬於對症處理，而不是修復受損的黏膜。

唯一被 FDA批准用於預防的帕利非明（重組人角質細胞生長因子），也帶着隱患：它在促進黏膜修復的同時，可能促進腫瘤血管生成，增加頭頸癌等復發風險。而嚴重的黏膜損傷一旦繼發菌血症，還會增加死亡率，患者常需腸內或腸外營養支持，住院延長、費用攀升——直接關係到移植的成敗。

這正是間充質幹細胞被寄予厚望的原因：它不滿足於”緩解症狀”，而是從兩個方向入手——抗炎抑制過度炎症反應，促進修復幫助黏膜組織重新生長。如果説常規手段是”安撫傷口”，幹細胞試圖做的，是”讓傷口自己長好”。

這項探索性研究由蘇州大學附屬第一醫院牽頭，是一項 II期、單中心、單臂研究，計劃納入 22名 18-65歲、計劃接受清髓性異基因造血幹細胞移植、且預處理方案含全身放療（TBI）和/或馬法蘭的成人患者。受試者在移植前 1-2天接受單次靜脈輸注（固定劑量 6.0×10⁷個細胞），隨後在移植後 28天內密集觀察口腔黏膜炎和疼痛情況，並持續隨訪至第 100天。研究的核心終點，是看單次輸注能否降低移植後 28天內 3-4級重度口腔黏膜炎的發生率；同時也會觀察疼痛評分、止痛藥使用、腹瀉情況、血象恢復時間和整體安全性。

同一款藥，同時推進抗衰老、血管、腎臟等多條臨牀

據中國臨牀試驗註冊中心（ChiCTR）和 ClinicalTrials.gov公開信息，睿鉑生目前已在多個方向上同步推進臨牀研究：

方向 / 適應症	臨牀試驗登記號	關鍵信息
衰老 / 抗衰	ChiCTR2600125012	計劃入組 2000 人，由解放軍總醫院（ 301 醫院）牽頭，獲國家科技部重點研發計劃支持，研究目的：評估艾米邁託賽在改善衰老的有效性和安全性
血管衰老	ChiCTR2500101200	計劃入組 138 人，由 301 醫院開展，研究目的：觀察幹細胞對血管衰老的延緩作用
糖尿病腎病	NCT06969807	計劃入組 120 人，一項多中心研究，研究目的：評估艾米邁託賽在糖尿病腎病的有效性和安全性
急性腎損傷	NCT06954740	計劃入組 50 人，在 9 箇中國研究中心開展，研究目的：評估艾米邁託賽治療急性腎損傷的潛力
移植口腔黏膜炎	NCT07400328	計劃入組 22 人，在蘇州大學附屬第一醫院開展，研究目的：探索性研究艾米邁託賽預防重度口腔黏膜炎的效果

抗衰老——目前最受關注的方向（ChiCTR2600125012）。這項研究由解放軍總醫院（301醫院）牽頭——301醫院是國家老年疾病臨牀醫學研究中心的依託建設單位，在老年醫學領域具有權威地位。研究採用多中心隨機對照設計，計劃入組 2000 名 50歲及以上內在能力下降人羣，評估臍帶間充質幹細胞對整體衰老及器官功能的影響，是我國幹細胞抗衰老領域首次大規模規範化臨牀驗證。

血管衰老（ChiCTR2500101200）同樣由 301 醫院開展，計劃納入 138 例 60-80 歲穩定性冠心病或陳舊性心梗患者，觀察幹細胞對血管衰老的延緩作用。

糖尿病腎病（NCT06969807）II 期多中心研究正在招募，評估艾米邁託賽在進展性糖尿病腎病患者中的有效性和安全性。

急性腎損傷（NCT06954740）II 期研究在解放軍總醫院等 9 箇中心開展，計劃入組 50 例 18-75 歲患者。

移植口腔黏膜炎（NCT07400328）早期單臂探索性研究在蘇州大學附屬第一醫院開展，評估單次靜脈輸注預防造血幹細胞移植患者發生重度口腔黏膜炎的效果。

從「首張處方」到「新適應症申報」，睿鉑生正在從單一適應症走向平台化應用。當中國首款幹細胞藥物開始走出罕見病的「舒適區」，間充質幹細胞療法的真正潛力，才剛剛開始被挖掘。

一支 “活”的藥

能同時向這麼多方向拓展，答案藏在間充質幹細胞本身的特性裏。與傳統藥物”一個靶點、一個適應症”的邏輯不同，間充質幹細胞是一類”活藥物”，自帶三種能力：

多向分化潛能——在特定條件下，可以分化為骨、軟骨、脂肪等功能細胞，直接參與受損組織的修復與替換；

免疫調節——能調控免疫細胞的平衡，從源頭降低系統性炎症水平。而慢性低度炎症，恰恰是衰老和許多慢病的共同土壤；

旁分泌修復——分泌上百種活性因子，作用於周圍衰老或受損的細胞，促進存活、抑制凋亡、刺激局部修復。

正因如此，間充質幹細胞的臨牀應用邊界，遠不止抗衰和慢病——從神經退行性疾病、骨關節損傷，到肝臟、呼吸系統等更多領域，全球範圍內都在持續探索。

在細胞治療領域，只有經過國家藥監部門完整審評、獲得國藥準字批准的，才叫”幹細胞藥”——它在細胞來源、製備工藝、質量控制上，都達到了藥品監管的標準化要求，安全性和有效性經過了系統的臨牀驗證。

中安康華賦能從藥品到臨牀
幹細胞藥作為活的細胞製劑——儲存在零下130℃的液氮中，臨牀使用前要經過復甦、洗滌、分裝三個步驟，每一步都直接影響最終的細胞活率和輸注安全。它與常規的靜脈給藥不同：復甦温度要精確控制，洗滌要徹底去除細胞保護劑，分裝後室温下的輸注窗口只有90分鐘。任何一個環節不到位，都可能讓一支合格的藥，在最後一公里”打了折扣”。

換句話説，一款幹細胞藥能不能真正發揮作用，不只取決於藥本身，更取決於從”出廠”到”進入人體”這段路，是否有一支專業的隊伍把它穩穩接住。

這正是中安康華在做的事。